不少企業對《藥品注冊特殊審批程序實施辦法（暫行）》（下稱《辦法》）新加入的“早期介入、全程輔導”等對藥物創新有激勵效應的新舉措持樂觀態度，但對于征求意見稿中多少天內對特殊程序的申請作出審批決定的表述更為關注。

10月15日，歷時半個月的《辦法》征求意見期屆滿，作為《藥品注冊管理辦法》的補充和完善，創新藥物研發企業一直寄以厚望。

　　四類藥物特批

　　“一方面比較好操作，一方面透明?！敝袊鐣茖W院上海藥物研究所國家新藥篩選中心主任王明偉如是解讀。

　　依據《辦法》，以下4類創新藥物可以進入“綠色通道”：未在國內上市銷售的從植物、動物、礦物等物質中提取的有效成分及其制劑；新發現的藥材及其制劑；未在國內外獲準上市的化學原料藥及其制劑、生物制品；治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優勢的新藥。特殊審批品種的審評審批將得到優先保證，并按注冊辦法規定的時限完成。為避免特殊程序品種與其他類型的注冊申請統一排序導致延時，在審評任務壓力極大的狀況下，特殊審批程序將設置為單獨通道。

　　“整體來看，其提前介入和有效溝通的做法對研發主體來說是件好事。新操作模式有待消化，我們需要重新適應。”廣州生物工程中心CRO事業部執行總經理張超的這個表述，代表了不少創新藥物企業對《辦法》的態度。

　　記者了解到，這種將溝通交流提前至申請臨床試驗之前的做法比國外相關措施更為拓展，目前發達國家僅限于申請上市前階段的早期介入。

　　“企業在研發立項可能會有片面的一塊，提前至申請臨床試驗之前的做法等于給了企業‘第三只眼睛’做早期分析。另外，審評邀請的畢竟都是新藥研發方面的專家，相當于為企業請了一個顧問團對藥物做一個評判?！鄙虾ＨA拓醫藥新藥注冊中心總監李若海告訴記者。

　　他表示，《辦法》的亮點不僅僅在于單獨通道和早期交流平臺。依據國際藥物創新研發的經驗，一般僅有10%左右的創新藥物能夠順利從Ⅰ期臨床走到Ⅲ期臨床，大部分在研藥物會因各種原因淘汰或失敗。本次《辦法》原則性地規定了退出程序的幾種主要條件，具有較強的實操性。退出機制的設計對于創新藥物研發企業降低科研風險會有一定的作用。

　　時限之爭

　　由于《辦法》更詳細可行的操作規程將降低企業研發風險，目前創新藥物上市企業普遍被證券分析師看好。但由于究竟多少日內對特殊程序的申請作出審批決定，《辦法》尚未寫明，不少企業心里還是“沒底”。

　　由于自主創新科技成果要向生產力轉化才能獲利，研發企業對于最終審批時限這一老問題普遍比較關注。

　　“特藥注冊審批時限還沒定，而程序的改變，究竟是更加便利還是更加復雜，現在還不好說。我們當然希望審批時間能夠減短，縮短至目前普通藥品注冊審批程序的一半會比較理想。”張超認為。而另一位不愿意透露姓名的業內人士則告訴記者：“以前走特殊程序，人為因素比較多。現在如果8~9個月能作出審批決定，我們就比較滿意了。從前有一個品種歷時兩年還沒有批下來?！?

　　不過，一些專家有著另一種看法。他們認為創新藥物往往沒有可作參考的資料，要在短時間內作出判斷不難，但要確保投產后藥品不出現大的安全問題，將是一個極大的考驗。從保障安全的角度來講，對于審批時限只能作一個相對的規定，不能絕對化。

　　“我們負責藥品審批的人手比FDA少很多，從當前國內的實際看，還是應該安全第一，由于各個藥物研發的難易程度不同，所以在這個基礎上可以有一個相對的時間限定，絕對固定的時限不好輕易給出。”王明偉亦如此認為。

　　三個缺口

　　爭議歸爭議，關于對接與優化的問題，業內大致認為3個方面有待“補缺”。

　　“涉及同一領域的就應該規避。” 針對如何解決專家既是評價者也是研發者所帶來的同行競爭問題，王明偉指出。

　　另外，關于觀念上的對接，張超表示，“由于研發費用高昂，國內企業往往在已經發現不具備繼續研發價值的情況下，硬撐下去，不愿接受退出研發的風險。國內藥品研發企業對風險的認識有待轉變?！?/P>

　　一些專家向記者指出，此次雖將治療罕見病且具有明顯臨床治療優勢的新藥納入特殊注冊審批范圍，但由于罕見藥市場規模小，這類新藥研發需要進一步加大傾斜政策。此外，對罕見病的范圍界定目前還未明確，這方面可以參照國際的做法。

　　“平滑”探索

　　事實上，《辦法》對特殊申請設立“申請與審查”一節，已經有意在參照國際通行做法。

　　歐美日對創新藥物監管政策共同的一點是對臨床研究實施“報備制”，對已完成臨床研究、申請藥品上市實施“批準制”（所謂藥品注冊）。

　　“報備制”保持了藥物臨床研究階段所具備的科學研究的屬性，給研究工作留下了一定的探索空間。在“報備制”下，管理當局一旦發現研究具有嚴重的安全性風險，有對研究進行叫停的權力。如此，申請人以及相應的研究參與者均主動參加到對風險的分析和控制中。同時，研究過程中一旦發現問題，經研究者全面的評估后，可使不具備成藥潛質的研究“平滑”地退出研究。

　　不過，由于我國藥物創新研發與評價的整體水平不高，加上“報備制”與藥品監管的上位法律對臨床研究實施“批準制”的要求有沖突，新《辦法》還是延續了“批準制”的做法。

　　《辦法》的起草承擔方國家藥品審評中心曾在《起草說明》中指出，申請人提出特殊申請時需要提交單獨立卷的申請資料。這些重要資料，包括申辦人闡述擬開展的臨床研究資料，現已獲得的研究結果是否支持擬開展的研究資料，及其對研究風險所進行的分析、采取的控制措施的資料。這事實上是在現有注冊管理體系下的一種探索與突破。

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